희귀 질환에 대한 관심이 증가함에 따라 유럽의 희귀 질환 의약품 시장이 성장하고 있다. 지난 10년간 많은 의약품들이 상용화되어 성공을 거두었고 이에 맞춰 대형 제약사들은 그들의 블록버스터급 의약품들이 더 이상 지속적인 수익을 내기 어렵다고 판단하여 이제는 희귀 의약품 시장에 관심을 가지기 시작했다. 이미 많은 대형 제약회사들이 희귀 의약품 관련 시장 전략을 내놓았고 상위10위 중 5개의 업체가 향후 희귀 의약품 출시를 발표했다.

Urch Publishing, Ltd.의 애널리스트인 Dr. Peter Norman은 “최근 몇 년간 희귀 질환에 대한 연구개발과 치료제 개발에 뛰어는 제약회사들은 기업의 이미지를 개선시키는 좋은 기회를 얻었다. 동시에 안정적인 수익을 제공하는 의약품 매출액도 향상시키는 결과를 얻었다. 최근 GSK, Pfizer, Sanofi 가 공동 합병을 통해 희귀 질환에 대한 연구를 대폭 강화하였다”고 밝혔다.

그러나 유럽의 희귀 의약품 시장은 미국 시장에 비해 여전히 많은 도전과제를 안고 있다. 예를 들어 중앙의 승인이 30개국을 대상으로 할 지라도 이는 자동적으로 국가의 약품 이용의 허가를 제공하고 있지 않기 때문이다. 이를 위해서 각 기관은 제품의 상용화에 지연을 불러 일으키는 상품화(Labelling)및 상환(Reimbursement)에 동의해야 한다.

EURODIS가 실시한 두 설문에 따르면 프랑스와 독일을 포함한 몇 국가에서만 희귀 의약품 승인이 이루어졌다. 따라서 유럽 시장의 진출 전략은 상환, 쟁점, 잠재적인 환자 수, EU 의 환자 분포 등에 대한 세심한 조사를 바탕으로 이루어져야 할 것이다. 그러나 상대적으로 널리 퍼진 희귀 질병들에 대해서는 초기 출시에 초점을 맞추는 것이 필요할 전망이다.

또한 희귀 의약품 관련 정책을 다루는 FDA 와 EMA 부서간의 협력 증가로 인해 전 세계적으로 희귀 의약품을 연구하는 사람들의 노력이 인정받고 있다. 그러나 여전히 연구 개발에 투자할 수 있는 높은 비용의 부족은 도전 과제로 남아 있다.

Urch Publishing, Ltd.은 ‘유럽의 희귀의약품 시장 (Orphan Drug Markets in Europe - Key developments and the strategies of major pharmaceutical companies)’ 보고서를 통해 약 10년 전 유럽 연합의 희귀의약품 법 규정 승인 이후 희귀 의약품 시장에 대한 상세한 정보를 제공하고 있다. 또한 관련 법규 정보, 시장 기회, 유럽 및 일본과 미국의 시장 분석을 담고 있다.

재난포커스 - 김용삼기자(dydtka1@di-focus.com)